▶造成阿尔茨海默痴呆症的很大原因是患者脑中堆积的β淀粉样蛋白和tau蛋白。其中,消除tau蛋白的尝试截至目前均以失败告终。而试图消除β淀粉样蛋白虽然困难,却正在逐渐开辟出道路。美国百键和日本卫材制药两年前成功利用阿杜卡奴单抗成分减少了β淀粉样蛋白,但毒性很大,当时2项临床试验中只有一项结果有意义,得到了有附加条件的批准。FDA咨询委员中有三人辞职,其中一人指责这是美国现代历史上最糟糕的药物批准决定。两家公司以一种名为“仑卡奈单抗”的成分成功进行了追加试验,这次获得了正式批准。
▶老年痴呆症患者首次被报告是在117年前。此后经过87年才出现了最初的治疗药物“他克林”。此后又出现了多奈哌齐等4种治疗剂,但这些药物只能改善临床症状,并非根本的治疗剂。虽然Leqembi是根本性的治疗药物,但存在脑水肿、脑出血等严重副作用。美国FDA批准了这种药物,还补充了“黑框警告”,要求在药品包装最显眼的地方画上黑框以刊登警告。
▶痴呆治疗剂开发困难是因为即使开发出药物,药物也很难通过血管和大脑之间的薄膜“血脑屏障”。药物通过这堵墙的时候,浓度会降至百分之一至千分之一。但如果增加剂量,除大脑之外的全身都会被药物侵蚀,从而引发其他副作用。
▶因此,围绕痴呆治疗剂的诈骗争议也不断。一家美国生物企业两年前因阿尔茨海默病治疗剂材料而股价飙升至每股135美元,但涉嫌论文造假的事被曝光后,股价暴跌至每股18美元。但为了征服痴呆症,人类今天也在不断前行。首尔大学猎鹰医院精神健康医学系主任李俊荣(音)说:“癌症在初期因为不知道原因而很棘手。我们只是需要花费时间,痴呆症最终会被战胜。”