Científicos logran corregir fibrosis quística en organoides

Un equipo de investigadores de los Países Bajos ha logrado corregir en células madre humanas cultivadas - u organoides- las mutaciones que causan la fibrosis quística, según los resultados publicados en la revista de biomedicina Life Science Alliance.

Los científicos del Instituto Hubrecht, del UMC de Utrecht y el Instituto Oncode, utilizaron una técnica denominada "prime editing" -edición de calidad, una nueva versión de la conocida técnica CRISPR/Cas9- para sustituir el fragmento de ADN "defectuoso" por otro sano.

"Hemos demostrado por primera vez que esta técnica realmente funciona y puede aplicarse con seguridad en células madre humanas para corregir la fibrosis quística", aseguran los responsables del estudio.

La fibrosis quística es una de las enfermedades genéticas más prevalentes en todo el mundo y tiene graves consecuencias para el paciente. Esta produce una mucosidad en pulmones, garganta e intestinos que es pegajosa y espesa, lo que provoca obstrucciones en los órganos. Aunque existen tratamientos para diluirla y evitar las inflamaciones, la enfermedad aún no es curable. Por lo mismo, este nuevo estudio podría ofrecer nuevas esperanzas

Los investigadores lograron corregir las mutaciones que causan la enfermedad en organoides intestinales humanos. Estos organoides son diminutas estructuras en 3D que imitan la función intestinal de los pacientes con fibrosis quística. El mismo grupo de investigación los desarrolló previamente a partir de células madre de pacientes con la enfermedad y los almacenó en un biobanco de Utrecht.

¿En qué consiste la "prime editing"?

Según explicaron los autores de la investigación del Instituto Hubrecht, la técnica de "prime editing" es "más segura" que la forma convencional de edición genética llamada CRISPR/Cas9, la cual corta el ADN antes de corregirlo y, aunque esto subsana el fragmento de ADN mutado, también causa daños en otras regiones del genoma.

"En nuestro estudio, la técnica puede construir una nueva 'pieza' de ADN sin causar daños en otras partes del mismo, lo que hace que la técnica sea prometedora para su aplicación en pacientes", afirma Maarten Geurts, primer autor de la publicación.

Según los investigadores, las nuevas variaciones de CRISPR/Cas9, como la "edición de calidad", pueden corregir de forma segura las mutaciones sin causar daños en otras regiones del ADN: "Es de esperar que esto permita curar o incluso prevenir enfermedades genéticas en el futuro".

Pero antes de implementarlo en todas partes, advierten, hay algunos retos por delante; por ejemplo, la técnica aún debe ser adaptada para su uso seguro en humanos.

JU (efe, telegraph.co.uk, news-medical.net)