Najdroższe lekarstwo na świecie

Szwajcarski koncern farmaceutyczny Novartis uzyskał w USA aprobatę dla swojej terapii genowej Zolgensma. Jej koszty wynoszą 2,1 mln dolarów, czyli 1,87 mln euro, co sprawia, że zastosowane lekarstwo w postaci jednorazowego wlewu jest najdroższym medykamentem na świecie. Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) zgodziła się na zastosowanie terapii Zolgensma wobec dzieci poniżej drugiego roku życia, u których zdiagnozowano chorobę genetyczną SMA, czyli rdzeniowy zanik mięśni. Prowadzi ona często do paraliżu, trudności z oddychaniem, przedwczesnej śmierci albo niepełnosprawności utrzymującej się przez całe życie. Choroba SMA zdarza się średnio raz na 10 tysięcy urodzin dzieci.

Jednorazowy wlew i długotrwałe koszty

Początkowo, podczas procedury dopuszczenia tego leku do obrotu, jego niezwykle wysoka cena natrafiła w USA na opór ze strony Agencji Żywności i Leków. Koncern Novartis argumentował, najwidoczniej z powodzeniem, że jednorazowy wlew może uratować życie pacjentów. Jedyną alternatywą wobec tej metody jest długotrwałe leczenie, którego koszty wynoszą setki tysięcy dolarów rocznie.

Terapia Zolgensma polega na zastąpieniu uszkodzonego genu SMN1 jego sprawnie działającą kopią, którą podaje się chorym. Następuje to w drodze jednorazowego wlewu, który może powstrzymać rozwój choroby SMA. Lekarstwo firmy Novartis nie jest jednak w stanie usunąć już powstałych szkód w organizmie pacjentów. Z tego względu jak najszybsze rozpoznanie objawów rdzeniowego zaniku mięśni ma ogromne znaczenie.

Zdaniem neurologa Jerry'ego Mendella, kierującego jednymi z pierwszych badań pacjentów leczonych tą nową terapią genową, dzieci, u których wówczas ją zastosowano, mają w tej chwili od czterech do pięciu lat i nie stwierdzono u nich żadnych objawów choroby SMA. Na razie nie można jednak powiedzieć, czy jednorazowy wlew zatrzyma jej rozwój na całe życie.

Terapia Zolgensma ma jednego konkurenta

Do tej pory do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni, będącego chorobą genetyczną, używano tylko środka o handlowej nazwie Spinraza, wyprodukowanego przez amerykańską firmę biotechnologiczną Biogen. Użycie Spinrazy wymaga podawania jej pacjentom co cztery miesące, a to pociąga za sobą w pierwszym roku leczenia koszty w wysokości 750 tysięcy dolarów, a w latach następnych 375 tysięcy dolarów rocznie.

Firma Novartis ocenia koszty leczenia przy użyciu terapii genowej Zolgensma na 1,5 mln do 5 mln dolarów. Podana przez nią informacja wywołała dyskusję na temat kosztów takiej metody walki z chorobą SMA. Niezależny amerykański instytut ICER (Institute for Clinical and Economic Review - oceniający użyteczność kosztową leków) uważa podaną przez Novartis sumę za zawyżoną i wycenia koszt leku Zolgensma na 1,2 do 2,1 mln dolarów. Zwraca ponadto uwagę, że jego użycie drastycznie zmienia życie rodzin, w których wystąpiła choroba SMA.

Novartis oferuje ubezpieczycielom rozłożenie kosztów terapii Zolgensma na raty. W tym roku szwajcarska firma liczy na otrzymanie zezwoleń w Europie oraz Japonii. Eksperci są zdania, że do roku 2022 Novartis może uzyskać dzięki niej obroty w wysokości 2 mld dolarów. Firma Biogen może w tym samym czasie zarobić na leku Spinraza 2,2 mld dolarów. W roku ubiegłym jej zyski z jego sprzedaży wyniosły 1,7 mld dolarów. Nad podobną terapią prace prowadzi także znana szwajcarska firma Roche, konkurująca na rynku z Novartisem.

DW, rtr, ap, afpe / jak