藥品必須對兒童進行臨床試驗

德國美因茨大學臨床試驗中心的女醫生基寧格正在和一個小病人說話：「沒事兒，格希娜，沒事兒，我們光想看看你的小耳朵，好嗎？能不能讓我看看你的整個耳朵？她身上有沒有地方發紅或者起疙瘩什麼的呢？」媽媽：「現在還沒發現。」格希娜叫了起來。女醫生基寧格說：「格希娜，向你保證，今天不打針。」

小女孩格希娜18個月大，目前正參加美因茲大學進行的一項臨床試驗。研究人員希望瞭解什麼時候重複打一定的預防針效果最好。但是今天他們不準備給格希娜打預防針，而只是檢查，因為這兩天小格希娜得了中耳炎。

所有疫苗都必須對兒童進行臨床試驗，因為這樣才可以拿到藥品監管部門的批准，用到兒童身上。但是醫院早產兒科病房、加強監護或者兒童癌症病房所使用的那些藥品，情況卻完全不同。90%這些藥品根本就沒有被批准用於給兒童服用，而對兒童進行藥物臨床試驗、以這些小病人為對象申請批准的工作非常繁復。

德國從事藥物研發工作的製藥公司協會的特羅姆博士解釋說：「治療兒科常見病的藥沒什麼問題，進行相應的臨床試驗相對而言簡單一些。患這些病的兒童很多，因此這些藥也擁有相應規模的市場。但是對那些只有少數兒童才需要的特效藥來說，情況就不一樣了。在這裡，要想對兒童進行臨床試驗、申請批准，就會大幅提高研發成本，而收回這些成本的機會卻相對較小。因此，在這個領域研究得就較少。」

換句話說，就是迄今為止，製藥公司並沒有為兒科醫生們著想，使治療疑難症的兒科醫生處於進退兩難的地步：他門本來是不允許讓小患者服用那些沒有相應批文的特效藥的，但是假如他們不開這些藥，又會被指責治療不當，沒有盡到救死扶傷的責任，甚至可能被因此判刑。德國科隆就曾有過這樣一個前例。因此，兒科醫生們被迫另闢蹊徑，變不利為有利。

明斯特兒童癌症醫院的主治醫生布斯教授介紹說：「在重病領域，那我可以特別介紹的當然是癌症領域，兒科醫生很早就自發組織起來，成立了各個小組，系統性地收集、總結治療經驗，推出標準治療程序，共同按照這些程序進行治療。今天德國有95%的癌症兒童都是在這樣的邊治療邊試驗的框架下接受治療的。」

在這樣的治療試驗中，醫生們共同探討什麼樣的藥物組合在什麼時候、以什麼樣的劑量給癌症兒童服用效果最好。如今，醫生們已經為那些沒有被批准用於治療患癌兒童的抗癌藥物總結出各種劑量表。儘管如此，這樣的治療試驗結果並不足以用來申請藥物批准。對兒童進行臨床試驗非常困難，一是因為只有少數兒科病人符合參加早期臨床試驗的資格，招募到足夠數量的兒童、開展新藥臨床試驗可能需要好幾年的時間，二是因為說不定得對好幾個不同年齡段的兒童進行臨床試驗，因為幼年時期，兒童身體的發育變化很大。

美因茨大學臨床試驗中心女醫生基寧格以肝髒為例介紹說：「新生兒的肝髒，其機理和功能和一名6歲兒童的完全不一樣，13、14歲兒童的又完全是另一回事兒。腎髒的情況也一樣，腎髒也具備一定的排毒、解毒功能。而在新生兒當中，又可以劃分兩組，一組是發育成熟才出生的，另一組是早產兒。這裡，年齡跨度雖然很小，但是腎髒發育的程度、它的功能差別卻很大。其實所有內髒器官都是這樣的。」

給藥劑量必須非常準確，而劑量並不是簡單地只和體重有關，而是也和兒童內髒的發育情況有關，和器官對藥物的吸收、利用和排洩情況有關。新生兒的情況和學齡兒童的情況完全不一樣，因為體內的新城代謝機制完全不同。現在，歐盟推出一項新的規定，目的是促使在治療兒科重病領域，人們擁有更多被批准的藥物。從今年一月起，製藥公司每推出新藥，就必須對兒童進行臨床試驗，但是有一個前提，那就是新藥也對兒童有用。

明斯特兒童癌症醫院主治醫生布斯教授介紹說： 「新規定對製藥公司的要求是現在如果研發了新藥，也必須說明新藥對兒童是不是也有用處，而且必須是和藥物監管部門進行討論之後才能做出結論。如果這種藥也有望治療兒童，那製藥公司就必須和藥監部門商定一個對兒童進行臨床試驗、申請批准的研發計劃。」

具體來說，就是必須對可能受益的年齡段的兒童進行臨床試驗，在時間順序上自然是當該藥通過了對成人的臨床研究並得到相應批准之後。就是市場上早就有的藥物也應當補做對兒童的臨床試驗。凡是這樣做的製藥公司，它們對該藥的專利保護期可以延長6個月，以示鼓勵。對製藥公司來說，這個好處恐怕就很值得，因為它們可能可以因此獲得幾億歐元的額外利潤。倒不是說將會有那麼多兒童服用這種藥，而是因為成人用藥的專利保護期也將得到延長。專家們估計，新規定執行以後，每年將會有60到80種藥物得到批准，但是新規定也可能會導致某些藥品的價格大幅上漲。然而據歐盟估計，由於對兒童進行臨床試驗，藥物研發成本的總提升幅度應該只有0.24%左右。

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